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Crizanlizumab

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Crizanlizumab
Nomi alternativi
Adakveo, SEG101, SelG1, crizanlizumab-tmca
Caratteristiche generali
Formula bruta o molecolareC6458H9948N1712O2050S58
Massa molecolare (u)146 232,04
Numero CAS1690318-25-2
DrugBankDBDB15271
Dati farmacologici
Modalità di
somministrazione
intravenosa
Dati farmacocinetici
Legame proteicocon la P-selectina
Indicazioni di sicurezza

Il crizanlizumab, venduto con il nome commerciale prevalente di Adakveo, è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega alla P-selectina[1] ed è usato per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive nei pazienti di età pari o superiore a 16 anni affetti da anemia drepanocitica;[1][2] la P-selectina svolge un ruolo cruciale nel'innesco di questi attacchi.[3]

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la messa in vendita del crizanlizumab nel novembre 2019;[2] ciò sulla base dei risultati di uno studio clinico (NCT01895361) riguardante 132 individui con anemia drepanocitica e con una storia clinica di crisi vaso-occlusive.[4] Lo studio fu condotto in oltre 60 siti dislocati tra Stati Uniti, Brasile e Giamaica.[4] La FDA ha autorizzato l'iter accelerato di approvazione del farmaco e gli ha assegnato lo status di farmaco orfano.[2] La stessa FDA ha acconsentito alla commercializzazione del crizanlizumab da parte della casa farmaceutica Novartis.[4][2]

Il crizanlizumab è indicato per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti nei pazienti di 16 o più anni di età affetti da anemia drepanocitica;[5] può essere somministrato anche come terapia adiuvante insieme ad idrossiurea/idrossicarbamide, oppure in monoterapia nei pazienti per i quali la cura con idrossiurea e idrossicarbamide si rivela inefficace o non effettuabile.[1][5]

Le crisi vaso-occlusive sono manifestazioni molto dolorose e ricorrenti negli individui con anemia drepanocitica; esse si verificano quando la circolazione sanguigna è ostruita dagli eritrociti che si irrigidiscono e prendono la forma di una falce (normalmente hanno una forma rotonda e una consistenza flessibile, ma talvolta molti eritrociti in una persona affetta da anemia falciforme possono diventare rigidi e crescere di dimensioni, diventando bislunghi, per via dell'eccessiva polimerizzazione dell'emoglobina).[6]

L'anticorpo è somministrato endovena mediante iniezione.[5] I più frequenti effetti collaterali sono artralgia, nausea, mal di schiena, febbre e dolori addominali.[5]

  1. ^ a b c (EN) ADAKVEO- crizanlizumab injection, su Daily Med. URL consultato il 30 marzo 2023.
  2. ^ a b c d (EN) FDA approves first targeted therapy to treat patients with painful complication of sickle cell disease, su Food and Drug Administration. URL consultato il 30 marzo 2023 (archiviato dall'url originale il 21 novembre 2019).
  3. ^ (EN) Manwani D, Frenette PS, Vaso-occlusion in sickle cell disease: pathophysiology and novel targeted therapies, in Blood, vol. 122, n. 24, dicembre 2013, pp. 3892–3898, DOI:10.1182/blood-2013-05-498311, PMID 24052549. URL consultato il 30 marzo 2023.
  4. ^ a b c Drug Trials Snapshots Adakveo, su Food and Drug Administration. URL consultato il 30 marzo 2023 (archiviato dall'url originale il 24 gennaio 2020).
  5. ^ a b c d (EN) Adakveo EPAR, su Agenzia europea per i medicinali. URL consultato il 5 marzo 2023.
  6. ^ (EN) Darbari, Deepika S.; Sheehan, Vivien A.; Ballas, Samir K., The vaso‐occlusive pain crisis in sickle cell disease: Definition, pathophysiology, and management, in European Journal of Haematology, vol. 105, n. 3, settembre 2020, pp. 237–246, DOI:10.1111/ejh.13430, ISSN 0902-4441 (WC · ACNP), PMID 32301178. URL consultato il 30 marzo 2023.

Voci correlate

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