化学療法（かがくりょうほう、英: chemotherapy）は、ある種の化学物質の選択毒性を利用して疾患の原因となっている微生物や癌細胞の増殖を阻害し、さらには体内から駆逐することを目的とする医学的な治療法の一種である。

今日、単に化学療法といった場合は、抗がん剤治療、つまりがん化学療法を指す場合が多い。他の治療法、例えば外科手術、放射線療法と対比する場合に使われる。

パウル・エールリッヒの造語で、元来は、感染症の化学薬品による治療を意味していた。それが、微生物由来の抗生物質が発見され、化学薬品ではない薬物治療も化学療法と呼ばれるようになった。「感染症の化学療法 (antibacterial chemotherapy)」は抗生物質の項に詳しい。結核の治療、自己免疫疾患の治療にも化学療法の語が使用される。

上記のように感染症、悪性腫瘍、自己免疫疾患の治療に化学療法という言葉は使われる。根本的な病因は異なるが、薬理学的な見地からは一般的な治療の原則は極めて類似している。どちらも選択毒性というところにターゲットを置いている。

選択毒性の原理

• 宿主には存在せず、病原体や癌細胞にのみある特異的な標的物質を攻撃する。
• 宿主に似た物質であるが同一ではない病原体、癌細胞の標的物質を攻撃する。
• 宿主と病原体、癌細胞に共通するがその重要性が異なる標的物質を攻撃する。

これら3つに集約することができる。もし標的細胞や病原体が該当薬物に対して感受性があり、耐性が生じるのがまれで、かつ治療指数が高い（滅多に中毒量に達しない）のなら、単剤療法の方が多剤併用療法よりも望ましくない副作用を最小限に食い止めることができる。多くの感染症の場合は、これらの条件を満たすため、原則一剤投与となる。感染症治療で多剤併用療法となるのは、結核、ハンセン病、HIV、免疫不全時の感染症などがあげられる。結核菌やHIVは薬剤耐性を生じやすいため、3剤併用療法を行う必要がある。

悪性腫瘍の場合は腫瘍細胞はいくつかの種類のものが混在しており、更に耐性を得やすく、毒性のため投与量に制限があることが多く単剤投与は失敗に終わることが多いため多剤併用療法となる。多剤併用療法も複数もやみくもに組み合わせればよいというものではなく、いくつかの重要な経験則がある。標的とする分子が異なる薬物、有効とされる細胞周期の時期が異なる物質、用量規定毒性が異なる薬物を併用するのが一般的である。さらにできるだけシナジーを得られる投薬を工夫する。このようにすることで、結果として最小の毒性で最大の結果が得られると考えられている。その結果、がんが耐性化を獲得する機会が最小になる。

自己免疫性疾患に対する化学療法において、優れた選択性をもつものはまだ存在しない。そのため、全般的な免疫抑制を起こす免疫抑制剤が使用される。

自己免疫疾患においては、傷害する細胞は患者自身の免疫担当細胞である。しかし傷害しすぎると免疫不全となり日和見感染などにより生命の危機に至る。疾患のコントロールができる程度の量を投与することとなる。

主たる化学療法剤は

1. アルキル化薬: シクロフォスファミド
2. 葉酸代謝拮抗薬: メトトレキサート
3. プリン体代謝阻害薬: アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル

などで、いずれも核酸合成を阻害する。

• 薬物治療
• 秦佐八郎 － エールリヒとともに、梅毒化学療法の共同研究者。