Los medicamentos huérfanos son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades de salud pública.

Fue Estados Unidos el primer país que desarrolla una ley, la Orphan Drug Act en 1983, haciendo que el estatus de huérfano permita subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial. La Unión Europea inició una política común en este ámbito en 1999.

Según la Unión Europea, un medicamento huérfano es aquel que cumple los requisitos:

1. Que se destine a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte a menos de cinco personas por cada diez mil en la Unión Europea.
2. Que se destine al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización resulte poco probable (no comercial) sin medidas de estímulo.

• Estados Unidos: útil para tratar una enfermedad con menos de 200 000 pacientes/año, correspondiente a una prevalencia de 7.5/10 000 habitantes.
• Japón: menos de 50 000 pacientes/año, correspondiente a 4/10 000 habitantes.
• Australia: menos de 2000 pacientes/año, correspondiente a 1.1/10 000 habitantes.
• Unión Europea: afecta a menos de 1 entre 2000 (5/10 000) personas o un máximo de 250 000 personas en toda la Unión Europea.^[1]​

• Enfermedad rara
• Problema de salud
• Reposicionamiento de medicamentos

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• Legislación y concepto sobre medicamento huérfano en la UE
• The Orphan Drug Act
• Universidad de Barcelona. Legislación sobre medicamento huérfano