Antisense-Oligonukleotide sind kurzkettige, synthetische, einzelsträngige Nukleinsäuren. Der Name von Antisense-RNA nimmt darauf Bezug, dass ihre Basensequenz entgegengesetzt (und damit „entgegen dem ursprünglichen Sinn“ = anti-sense) zu einer funktionalen mRNA ist. Während dem Wirkmechanismus zahlreicher Arzneistoffe die Hemmung der Funktion von Proteinen zugrunde liegt, verhindern Antisense-Oligonukleotide bereits die Biosynthese von Proteinen. Sie binden über Watson-Crick-Basenpaarung an eine komplementäre mRNA (die Sense-mRNA). Durch die spezifische Bindung des Antisense-Oligonukleotids an die mRNA für das Ziel-Protein wird durch Blockieren der Translation und RNA-Interferenz letztlich die Bildung des betreffenden Proteins verhindert.

• Jeremy M. Berg, John L. Tymoczko, Lubert Stryer: Biochemie. 6 Auflage, Spektrum Akademischer Verlag, Heidelberg 2007. ISBN 978-3-8274-1800-5.
• Donald Voet, Judith G. Voet: Biochemistry. 3. Auflage, John Wiley & Sons, New York 2004. ISBN 0-471-19350-X.
• Bruce Alberts, Alexander Johnson, Peter Walter, Julian Lewis, Martin Raff, Keith Roberts: Molecular Biology of the Cell, 5. Auflage, Taylor & Francis 2007, ISBN 978-0815341062.